Mucoviscidose, l'espoir d'un traitement
le dimanche 06 novembre 2011
par Dr Sacha Martin
Un nouveau traitement expérimental vient de montrer des résultats encourageant pour certains malades ayant une mutation génétique particulière.
Pour la première fois un traitement a montré une certaine efficacité pour améliorer la fonction pulmonaire de malades atteints de mucoviscidose. La molécule, nommée ivacaftor, a également réduit le nombre d'épisodes infectieux, particulièrement fréquents dans la maladie. L'ivacaftor agit en améliorant le fonctionnement cellulaire (au niveau d'un canal ionique régulant le flux de chlore) mais seuls les patients porteur d'une mutation génétiqueétude de la transmission des caractères héréditaires des parents à leurs enfants. Le spécialiste est un généticien. Source présente chez 4 % des patients atteints de mucoviscidose ont été testé. Le médicament, qui se présente sous la forme de comprimés, a été pris quotidiennement pendant un an mais l'amélioration est apparue dès la deuxième semaine de traitement.
Source : New England Journal of Medicine
